Лекарству от болезни Фабри дали «зеленый свет»

Росздравнадзор зарегистрировал в России американский препарат «Фабразим» (непатентованное название - агальзидаза β), предназначенный для проведения заместительной ферментотерапии у пациентов с редкой болезнью Фабри. В настоящее время в стране их всего 14. Развитие этого заболевания начинается в подростковом возрасте, но долгое время может оставаться нераспознанным. В результате диагноз устанавливается уже после того, как болезнь приводит к тяжелым поражениям сердечно-сосудистой и нервной систем, почек и других органов. Средняя продолжительность жизни пациентов с болезнью Фабри без лечения составляет не более 40 лет.

Новый препарат относится к группе сиротских (орфанных) лекарств, производство которых не приносит дохода фармкомпаниям в связи с небольшим числом нуждающихся в них пациентов. При этом разработка и производство любого нового препарата требует очень существенных финансовых затрат. Для полноценного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями необходимыми им лекарствами нужна особая государственная политика в этой сфере, отмечается в пресс-релизе Росздравнадзора. В настоящее время в России разрабатывается система по оценке потребности пациентов в редких жизненно необходимых препаратах. Эта система позволит удовлетворить потребность больных в таких лекарствах в максимально сжатые сроки.